Zustand der Union 2018: Was bedeutet "Recht auf Versuch" für FDA-Heilmittel?

In einer Rede des Staates der Union, in der es um „saubere Kohle“ ging und Russland sorgfältig vermieden wurde, billigte Präsident Donald Trump die als „Right to Try“ bezeichnete Medikamentengesetzgebung. Die Gesetzgebung, die es Patienten ermöglichen würde, experimentelle Behandlungen zu erhalten, die es noch nicht gab von der Food and Drug Administration genehmigt, wurde im August vom Senat verabschiedet, ist jedoch seitdem im Haus festgefahren.

"Wir glauben auch, dass Patienten mit terminalen Bedingungen Zugang zu experimentellen Behandlungen haben sollten, die möglicherweise ihr Leben retten könnten", sagte Trump. „Menschen, die todkrank sind, sollten nicht von Land zu Land gehen müssen, um sich heilen zu lassen. Ich möchte ihnen zu Hause eine Chance geben. Es ist an der Zeit, dass der Kongress diesen wunderbaren Amerikanern das Recht gibt, es zu versuchen.

Befürworter des Rechts auf Versuch, zu dem auch Vizepräsident Mike Pence gehört, argumentieren, dass die FDA-Regeln unnötige Hürden für todkranke Patienten darstellen, die auf den Zugang zu experimentellen Medikamenten hoffen, da sie keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben.Nach geltendem Recht wird den meisten Patienten, die sich am Ende befinden, durch die FDA ohnehin durch das „Compassionate-Use“ -Programm Zugang zu nicht zugelassenen Arzneimitteln gewährt. Die FDA gab an, dass zwischen 99 und 2015 99 Prozent der Anträge auf „Compassionate Use“ -Anwendung genehmigt wurden und 2015 nur 10 von 1.200 Anträgen abgelehnt wurden.

Die vorgeschlagenen Rechtsvorschriften enthalten drei wichtige Bestimmungen. Wenn dies bestanden wird, könnten Menschen mit lebensbedrohlichen Krankheiten nicht zugelassene Arzneimittel erhalten, die erst nach Erlaubnis eines Arztes die Phase-1-Prüfung durchlaufen haben. Die FDA wäre nicht verpflichtet, das Arzneimittel auf einen ausreichenden Sicherheitsnachweis zu prüfen, wie es jetzt der Fall ist, und es wäre verboten, negative klinische Ergebnisse des Arzneimittels als Beweis dafür zu verwenden, dass es nicht zu einem späteren Zeitpunkt genehmigt wurde. Die letzte Bestimmung besagt, dass das Gesetz die Hersteller von Arzneimitteln vor jeglicher Haftung schützen würde, wenn die Arzneimittel zu einem negativen Ergebnis führen, es sei denn, es liegt ein vorsätzliches oder grob fahrlässiges Verhalten vor.

In einem im Januar 2018 veröffentlichten Bericht im New England Journal of Medicine Steven Joffe und Holly Lynch, J.D., von der University of Pennsylvania weisen darauf hin, dass Kritiker der Gesetzesvorlage sagen, dass sie die Autorität der FDA, experimentelle Drogen zu beaufsichtigen, effektiv untergraben wird. Ohne ein Versehen in Bezug auf die Sicherheit besteht die Chance, dass die Verwendung nicht zugelassener Produkte den Patienten mehr schadet als nützt und die Lebensqualität der Patienten beeinträchtigt. Es besteht auch die Besorgnis, dass eine Erweiterung des Zugangs außerhalb von Studien die evidenzbasierten Entscheidungen über die Verwendung neuer Medikamente verzögern könnte.

"Selbst wenn der Zugang zu Prüfpräparaten auf Patienten beschränkt ist, die wirklich nicht an Studien teilnehmen konnten, die sie testen, könnte die Umleitung der Ressourcen hin zu einem erweiterten Zugang schwerwiegende Folgen für die viel größere Anzahl von Patienten haben, die von der schnellen Genehmigung wirksamer Arzneimittel profitieren würden." Joffe und Lynch schreiben.

Der größte Effekt der Gesetzesvorlage, so stellen sie fest, ist, dass die Patienten "den Vorteil bedeutungsvoller sicherheitsbezogener Änderungen verlieren werden, die die Agentur in 10 Prozent der erweiterten Zugangsgenehmigungen empfiehlt." Die anderen Auswirkungen werden minimal sein: Die Zugangsbarrieren werden von Das Weiße Haus ist eigentlich gar nicht so hoch, und während der Sponsor der Gesetzgebung, der Abgeordnete Andy Biggs, sagt, das Programm für Mitgefühl sei "übermäßig kompliziert, bürokratisch und braucht zu lange Zustimmung", dauern die Formulare ungefähr 45 Minuten ausfüllen, und 99 Prozent davon sind genehmigt.

Der relativ offene Zugang zu experimentellen Studien ist unter anderem darauf zurückzuführen, dass die FDA in den achtziger Jahren von Aktivisten, die den Zugang von AIDS-Patienten zu experimentellen Medikamenten forderten, so heftig kritisiert wurde. Es bleibt abzuwarten, was mit dem „Recht auf Versuch“ geschehen wird, aber in 31 Staaten wurde bereits eine ähnliche Gesetzgebung verabschiedet.